أميركا توافق على أول علاج جيني لأطفال مصابين بمرض نادر

وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية، أول من أمس، على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة أورتشيرد ثيرابيوتكس ومقرها المملكة المتحدة، والمخصص للأطفال الذين يعانون حثل المادة البيضاء متبدل اللون، ما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.

ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا، خصوصاً في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية. وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق.

وذكرت إدارة الأغذية والعقاقير أنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم «لينميلدي» في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.

واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلاً تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين.