علاج وراثي جديد يحمل الأمل لمرضى الثلاسيميا

قال خبراء طبيون إن علاجاً وراثياً جديداً يمكن أن يمهد الطريق أمام المرضى المصابين بالثلاسيميا لإحداث تحوّل كبير في حياتهم.

وأوضح الدكتور ربيع حنا، أخصائي أمراض الدم وأورام الأطفال في المستشفى الأميركي كليفلاند كلينك، أن العلاج المبتكر كفيل بوقف عمليات نقل الدم أو تقليلها كثيراً.

وأضاف حنا أن بالإمكان شفاء مرضى الثلاسيميا بالعلاج الوراثي، الذي يُعدّ خطوة جديدة تستخدم الخلايا الجذعية المكونة لدم المريض نفسه لإنتاج خلايا دم حمراء أكثر صحة وإصلاح اضطراب الدم لديه، مؤكداً أن مرضى الثلاسيميا، الذين تلقوا العلاج الوراثي أو الجيني، إما قد ألغوا أو قلّلوا كثيراً من عمليات نقل الدم اللازمة للتعامل مع حالتهم الصحية. وأضاف: «بوسعنا من خلال العلاج الجيني التغلّب على التحديات التي يواجهها مرضى الثلاسيميا، ومنحهم الشجاعة لتحقيق أهدافهم وأحلامهم في ميادين التعليم أو العمل أو الحياة الأسرية والاجتماعية».

ويُعدّ مرض الثلاسيميا اضطراباً دموياً، يؤثر في قدرة الجسم على إنتاج خلايا الدم الحمراء والهيموجلوبين، البروتين المسؤول عن حمل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء. ويمكن أن يصاب المرضى بالحديد الزائد مع احتمال إصابة الكبد والقلب ونظام الغدد الصماء بالتلف، حتى مع نقل الدم والعلاج المناسب باستخلاب الحديد (إزالة الحديد الزائد من الدم).

ويوجد في جميع أنحاء العالم 270 مليون شخص حاملون للمرض بهيموجلوبين غير طبيعي وثلاسيميا، ويولد ما بين 300 ألف و400 ألف طفل مصابون باضطرابات خطرة في الهيموجلوبين سنوياً، وفقاً للمعهد الوطني الأميركي للصحة. وتشير التقديرات إلى أن 90% من هؤلاء المواليد يولدون في بلدان منخفضة أو متوسطة الدخل، في مناطق الشرق الأوسط وجنوب آسيا وجنوب شرق آسيا والبحر الأبيض المتوسط وإفريقيا وجنوب المحيط الهادئ.

وبخلاف عمليات نقل الدم، التي تستغرق وقتاً طويلاً، وتستمر طول العمر، يمكن أن يكون العلاج الجيني علاجاً لمرة واحدة، ويتيح شفاء محتملاً من المرض. وعلى الرغم من أن زرع نخاع العظام هو الخيار الوحيد المتاح حالياً مع إمكانية تصحيح النقص الوراثي في الثلاسيميا المعتمد على نقل الدم، فإن هذه العملية تنطوي على مضاعفات محتملة، مثل فشل الزرع، ورفض النخاع المزروع من جسم المضيف (GvHD)، والالتهابات الانتهازية، لاسيما في المرضى الذين يخضعون لعمليات زرع من متبرعين مطابقين من غير الأشقاء.

وعلى النقيض من ذلك، فإن العلاج الجيني يأتي من خلايا المريض نفسه، وبالتالي لا وجود لخطر رفض الجسم لها. ويرى الدكتور حنا أن التحدي يكمن في كيفية جعل هذا العلاج متاحاً في جميع أنحاء العالم، لاسيما في البلدان النامية، حيث يوجد معظم المرضى.