علاج جيني جديد يمنع فقدان البصر التدريجي للأطفال

أعلن مستشفى كليفلاند كلينك أبوظبي، عن نجاحه في استخدام علاج جيني لإنقاذ حاسة البصر لشقيقتين إماراتيتين (علياء - 13 عاماً) و(حصة - 11 عاماً)، كانتا تعانيان مرضاً نادراً في العين، لتصبحا من أوائل المرضى في العالم المستفيدين من هذا العلاج.

وتفصيلاً، أفاد أخصائي طب العيون لدى الأطفال وأحد أفراد الفريق الطبي المعالج للشقيقتين، الدكتور عارف خان، بأن العلاج الجيني الجديد يعالج حالات نادرة تؤثر على حياة الأطفال الصغار وتجعلهم يتعرضون لفقدان البصر تدريجياً، ولم يكن هناك علاج متوافر، مشيراً إلى أن العلاج الجديد يعمل من خلال تقديم نسخة طبيعية من الجين المسبب للمرض بدل النسخة التي تعرضت لطفرة جينية أو خلل لإنقاذ بصر المريض.

وقال خلال مؤتمر صحافي أمس، إن الشقيقتين كانتا مصابتين بضمور الشبكية المرتبط بجين «RPE6» وهو اضطراب جيني يمنع العين من إنتاج بروتين «RPE65» اللازم للحفاظ على شبكية العين، ويسبب حال عدم علاجه ضرراً تدريجياً بالرؤية ثم فقدان البصر بالكامل.

من جانبه، قال استشاري أمراض العيون لدى الأطفال بمعهد العيون كليفلاند كلينك أبوظبي، الدكتور عماد عبود، إن مرض ضمور الشبكية يحدث عندما يرث الطفل نسختين من جين RPE65 من كلا الوالدين، ويتم تشخيصها بواسطة فحوص جينية متخصصة، لافتاً إلى أنه رغم ندرة الحالة إلا أنها أكثر انتشاراً في منطقة الخليج بسبب العوامل الجينية الفريدة للسكان.

وأكد أن استخدام الفيروس المعدل يتم مرة واحدة لأنه يساعد الخلايا على إفراز البروتين في الشبكية مدى الحياة، وهناك دراسات أثبتت فاعليته على المرضى لمدة خمس سنوات، ويبقى وضعهم في تحسن مستمر، مشدداً على أن العلاج باستخدام الجينات يستخدم للمرة الأولى في الإمارات بعد اعتماده في غالبية الدول الأوروبية.

وأشار عبود إلى أن مستشفى كليفلاند متابع للعلاج الجيني الجديد منذ اعتماده من جانب هيئة الغذاء والدواء الأميركية، حيث تم اتخاذ قرار تقديم العلاج انطلاقاً من القناعة بأثره الإيجابي على المرضى، خصوصاً أن هذا المرض الجيني النادر لم يكن له أي علاج سابقاً، وكان 100% من المرضى يفقدون بصرهم.

من جانبها، قالت الطفلة علياء: «أشعر بسعادة كبيرة لعودة نعمة البصر لي ولشقيقتي، حيث ساعدني هذا العالج على استعادة نظري تدريجياً، وسيمكنني من الرؤية بشكل كامل، بحيث أستطيع ممارسة حياتي بشكل طبيعي، ومتابعة دراستي».

اكتشاف المرض والعلاج

أكد والد الطفلتين، حصة وعلياء، في تصريحات صحافية على هامش المؤتمر الصحافي، أنه اكتشف إصابة ابنتيه بمشكلات في النظر منذ أن بلغت كل منهما عمر شهرين، وأنه لم يكن يعلم أن سبب المرض «جين RPE65» إلا عقب إجراء اختبار الجينات عام 2016، مشيراً إلى أن العلاج بالجين المعدل كان لايزال قيد التجربة وقتها، وفكر في السفر إلى الولايات المتحدة الأميركية لإجراء الجراحة لهما، لكنه تمكن من إجرائها في كليفلاند كلينك أبوظبي منتصف يناير الماضي.

وقال «أشكر قيادتنا على الدعم منقطع النظير بالقطاع الصحي في الدولة والارتقاء به، وتوفير أحدث أنواع العلاج عالمياً في المرافق الصحية داخل الدولة»، متمنياً أن يعود البصر لحصة وعلياء بالكامل خلال الفترة المقبلة لتمارسا حياتهما بشكل مستقل، وتتابعا تحصيلهما العلمي.

• الفيروس المعدل يساعد الخلايا على إفراز البروتين في الشبكية مدى الحياة.